На рынок вышла компания GC Therapeutics, которая занимается разработкой серийной платформы, позволяющей доступно программировать индуцированные стволовые клетки. Как говорится в пресс-релизе компании, с помощью такого программирования можно получать различные клеточные культуры для терапевтического применения.

Наиболее универсальным способом получения различных типов клеток для терапевтического применения служит перепрограммирование с помощью определенных факторов транскрипции индуцированных плюрипотентных стволовых клеток (ИПСК, iPSC). Технологию их получения из фибробластов кожи разработал японский биолог и нобелевский лауреат Синъя Яманака, который использовал для этого факторы транскрипции Oct4, Sox2, Klf4 и c-Myc (названные факторами Яманаки), сейчас известны и другие методы. Плюрипотентность этих клеток позволяет направлять их развитие и дифференцировку в различные заданные типы клеток организма, для чего необходимо активировать в них соответствующие факторы транскрипции в определенное время.

В 2019 году известный биолог Джордж Чёрч (George Church) из Гарвардского университета с коллегами воспользовались предыдущими и собственными наработками по этой теме и основали стартап GC Therapeutics (GCTx). В ходе его работы команда собрала первую полную библиотеку факторов транскрипции человека, содержащую 1564 гена и 1732 изоформы их продуктов, получаемых в результате альтернативного сплайсинга. Ее данные используются в разработанной GCTx платформе TFome (TF — сокращение от факторов транскрипции и суффикс «-ом», означающий их совокупность; читается как «тиэфом»). Путем многомерного скрининга, включающего экспериментальные проверки в масштабах генома и алгоритмы машинного обучения, эта платформа находит полностью оптимизированные комбинации факторов транскрипции и использует системы редактирования генома и клеточную инженерию, чтобы с их помощью дифференцировать ИПСК практически в любой функциональный тип клеток.

Согласно заявлению компании, TFome позволяет выполнять процесс дифференцировки ИПСК в целевые клетки с эффективностью более 90 процентов за один шаг длительностью в четыре дня. Оптимизации микроокружения в зависимости от типа клеток при этом не требуется. Технология преодолевает природные ограничения процесса дифференцировки и легко масштабируется. В силу этого продукты для клеточной терапии получаются примерно в сто раз быстрее, чем при использовании обычных методов, с лучшей эффективностью, качеством и стоимостью. Сооснователи GCTx сравнивают такой подход с технологией plug-and-play.

Кроме того, TFome можно использовать для выращивания клеток с заданными, несвойственными для них особенностями и функциями для борьбы с конкретными заболеваниями. Для начала GCTx планирует сосредоточиться на клеточной терапии желудочно-кишечных, неврологических и иммунологических расстройств. ИПСК, с которыми работает компания, получены из фибробластов кожи самого Чёрча.

Вывести GCTx на рынок позволило привлечение 65 миллионов долларов от биотехнологических инвесторов, таким образом общий объем средств, вложенных в компанию с ее основания, достиг 75 миллионов долларов. Ее сооснователями стали Чёрч и сотрудники его лаборатории Парасту Хошахлагх (Parastoo Khoshakhlagh), ставшая исполнительным директором, Алекс Нг (Alex Ng), занявший должность директора по науке, и Кори Смит (Cory Smith), возглавивший исследовательские платформы.

Джордж Чёрч известен своими исследованиями в области генетики и синтетической биологии, а также участием в различных амбициозных проектах. Среди них компании eGenesis, разрабатывающая генно-модифицированных животных для пересадки их органов людям; Editas Medicine, занимающаяся технологией редактирования генома CRISPR-Cas; BioViva, исследующая возможности омоложения тканей и продления жизни; Colossal, чьей целью стало возрождение шерстистых мамонтов; проекты по созданию синтетического генома человека, хранению данных в ДНК и другие.