Разработанный компанией Boehringer Ingelheim препарат уже проходит очередную фазу испытаний. Если его успех подтвердиться, врачи и больные могут получить доступ к эффективному лечению этой тяжелой и опасной болезни.

Британское сотрудничество по трансляционным исследованиям в области опорно-двигательного аппарата (MSK-TRC) недавно поддержало многообещающее клиническое испытание, в котором изучается эффективность нового препарата для лечения склеродермии, сложного аутоиммунного заболевания. Появление нового потенциального метода лечения болезни может перевернуть всю ситуацию, дав врачам доступ к эффективному методу борьбы с ней, пишет National Institute for Health and Care Research.

Склеродермия, также известная как системный склероз, побуждает иммунную систему ошибочно атаковать и повреждать собственные ткани организма, вызывая рубцевание и затвердение кожи и внутренних органов, особенно поражая кровеносные сосуды, мышцы и кости. Зачастую заболевание начинается с кистей рук и может распространяться на жизненно важные органы, включая легкие, приводя к таким серьезным проблемам со здоровьем, как легочный фиброз и легочная гипертензия. Эти осложнения могут затруднять дыхание и вызывать боль в груди, создавая наибольший риск смертности для пациентов с поражением легких.

Существующие методы лечения направлены в основном на лечение легочной гипертензии, в частности на снижение давления в легких. Однако эти методы лечения не затрагивают более широкие системные эффекты склеродермии, особенно утолщение кожи и кровеносных сосудов, которые могут ограничивать подвижность пациента и общее качество его жизни. Признавая эти недостатки, фармацевтическая компания Boehringer Ingelheim (BI) разработала новый препарат, предназначенный специально для борьбы с утолщением тканей и кровеносных сосудов, связанным со склеродермией. В настоящее время он проходит глобальное клиническое испытание 2-й фазы, охватывающее 150 объектов на разных континентах, включая Северную Америку, Южную Америку, Европу и Азию.

В 2023 году BI решила перенести это испытание в Великобританию и обратилась за помощью к Франческо Дель Гальдо, профессору экспериментальной медицины и руководителю программы исследований склеродермии в Университете Лидса. Профессор Дель Гальдо предложил это исследование MSK-TRC, подчеркнув неудовлетворенную потребность в эффективном лечении склеродермии и потенциал препарата для улучшения результатов лечения пациентов. В ответ MSK-TRC поддержал создание новых мест клинических испытаний в Великобритании, расширив доступ к этому потенциально революционному методу лечения.

Используя национальную исследовательскую инфраструктуру TRC, BI смогла открыть испытательные площадки в дополнительных регионах, помимо Лондона и Лидса, тем самым выполнив задачу MSK-TRC по проведению крупномасштабных экспериментальных исследований с помощью совместных сетей. Профессор Дель Гальдо выразил признательность за поддержку TRC, отметив, что она позволила BI рассмотреть более широкое географическое распределение испытательных площадок, ранее недостаточно представленных в исследованиях склеродермии.

По словам дель Гальдо, это сотрудничество обеспечило BI "более широкий доступ к исследованиям в других регионах, где ранее они практически не проводились", подчеркнув роль организации в повышении инклюзивности исследований и развитии инфраструктуры в Великобритании.

Текущее исследование, в котором сейчас принимают участие 200 пациентов из более чем 20 стран, предоставляет участникам преимущество регулярного медицинского обследования, выходящего за рамки стандартного ухода NHS. Если препарат покажет положительные результаты для участников, они смогут продолжить прием препарата после завершения испытания. На следующем этапе исследования будет расширена база участников для дальнейшей оценки его эффективности при различных типах склеродермии с целью уточнения и подтверждения его терапевтического воздействия на заболевание.